動(dòng)物癥狀觀察：

表現(xiàn)為體重減輕、弓背豎毛，在回輸后的一個(gè)月后死亡。

實(shí)驗(yàn)中涉及動(dòng)物的操作程序已經(jīng)得到中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)動(dòng)物研究所實(shí)驗(yàn)動(dòng)物使用與管理委員會(huì)的批準(zhǔn)(ILAS-GC-2012-001)。

裂解和聚腺苷酸化特異性因子6 ( CPSF6)與視黃酸受體γ(RARG) 融合轉(zhuǎn)錄本(CPSF6-RARG)的病例，顯示出經(jīng)典的高顆粒急性早幼粒細(xì)胞白血病(APL)的形態(tài)學(xué)和免疫表型特征。CPSF6-RARG是一種非常罕見的inv(12q13;12q15)隱性融合基因，通過CPSF6的第5外顯子與RARG的第1外顯子融合而產(chǎn)生的。

采用Cas9進(jìn)行基因定點(diǎn)敲入。

裂解和聚腺苷酸化特異性因子6 ( CPSF6)是裂解因子I的一個(gè)大亞基，裂解因子I是一種RNA結(jié)合蛋白復(fù)合物，最初被認(rèn)為是裂解和聚腺苷酸化過程的中樞參與者。CPSF6和Nudt21復(fù)合體結(jié)合RNA，促進(jìn)RNA環(huán)化，允許mRNA 3 '端替換處理。CPSF6可單獨(dú)控制關(guān)鍵的分子相互作用，指定HIV-1的預(yù)整合復(fù)合物運(yùn)輸?shù)交钴S的染色質(zhì)。CPSF6也被發(fā)現(xiàn)在乳腺癌侵襲性中起著至關(guān)重要的作用。最新報(bào)道還展示了CPSF6與視黃酸受體γ(RARG) 融合轉(zhuǎn)錄本(CPSF6-RARG)的病例，顯示出經(jīng)典的高顆粒急性早幼粒細(xì)胞白血病(APL)的形態(tài)學(xué)和免疫表型特征。CPSF6-RARG是一種非常罕見的inv(12q13;12q15)隱性融合基因，通過CPSF6的第5外顯子與RARG的第1外顯子融合而產(chǎn)生的。